Հեղափոխական բուժումը հաղթահարում է «անբուժելի» արյան քաղցկեղը. որոշ հիվանդներ արդեն առողջ են
Հեղափոխական բուժումը հաղթահարում է «անբուժելի» արյան քաղցկեղը. որոշ հիվանդներ արդեն առողջ են Բժիշկները հայտնում են՝ այն, ինչ դեռ քիչ առաջ համարվում էր գիտական ֆանտաստիկա, այսօր իրականություն է դարձել. նոր թերապիան որոշ հիվանդների մոտ լիովին հետ է շրջել ագրեսիվ և համարվող անբուժելի արյան քաղցկեղը: Բուժումը հիմնված է սպիտակ արյունաբջիջների ԴՆԹ-ի ճշգրիտ խմբագրման վրա՝ դրանք վերածելով «կենդանի դեղամիջոցի», որը ոչնչացնում է քաղցկեղը: 2022-ին մենք պատմել էինք աշխարհում առաջին աղջկա՝ Ալիսայի մասին, ով բուժվել էր այս մեթոդով: Այսօր նա դեռևս առողջ է և երազում է դառնալ քաղցկեղաբան-գիտնական: Այժմ բուժումն արդեն ստացել է ևս 8 երեխա և 2 մեծահասակ՝ T-բջջային սուր լիմֆոբլաստիկ լեյկոզով: Հիվանդների 64%-ը գտնվում է կայուն ռեմիսիայի մեջ: Այս տեսակի լեյկոզի դեպքում T-բջիջները, որոնք պետք է պաշտպանեն օրգանիզմը, դուրս են գալիս վերահսկողությունից և ինքնաթիռանում: Հիվանդների մոտ, ովքեր մասնակցել են փորձարկմանը, քիմիաթերապիան և ոսկրածուծի փոխպատվաստումն արդեն ձախողվել էին: Մնացել էր միայն մեղմացնել մահվան գործընթացը: «Ես իրոք կարծում էի, որ շուտով կմեռնեմ և չեմ հասցնի մեծանալ, անել այն ամենը, ինչին արժանի է յուրաքանչյուր երեխա», – հիշում է 16-ամյա Ալիսա Թեփլին Լեսթերից: Նա դարձավ աշխարհում առաջինը, ում բուժեցին Լոնդոնի Great Ormond Street հիվանդանոցում: Այսօր նա վայելում է կյանքը, քաղցկեղը չի հայտնաբերվում, և նրան անհրաժեշտ են միայն տարեկան ստուգումներ: Ալիսան սովորում է, մասնակցում է Էդինբուրգի դուքսի մրցրանքին, պատրաստվում վարորդական քննության և պլանավորում ապագան. «Ուզում եմ կենսաբժշկական գիտության ոլորտում աշկերտություն անցնել, իսկ հետո զբաղվել արյան քաղցկեղի հետազոտություններով»: Բուժումը մշակվել է University College London-ի և Great Ormond Street-ի մասնագետների կողմից՝ օգտագործելով «բազային խմբագրում» (base editing) տեխնոլոգիան: Այն թույլ է տալի
ս ճշգրիտ փոխել ԴՆԹ-ի մի միայն մեկ «տառը»՝ առանց մնացած գենոմին վնասելու: Գիտնականները վերցրել են առողջ դոնորի T-բջիջներ և չորս փուլով խմբագրել դրանք. Արդյունքում ստացվել են «սուպերզինվորներ», որոնք ոչնչացնում են և՛ քաղցկեղային, և՛ առողջ T-բջիջները, բայց չեն հարձակվում միմյանց վրա: Բուժումից հետո հիվանդներին ոսկրածուծի փոխպատվաստում են անում՝ իմունային համակարգը վերականգնելու համար: New England Journal of Medicine-ում հրապարակված հետազոտությունը ցույց է տալիս. առաջին 11 հիվանդներից 9-ը հասել են խոր ռեմիսիայի և կարողացել են փոխպատվաստում ստանալ: 7-ը դեռևս առողջ են՝ 3 ամսից մինչև 3 տարի անց: «Մի քանի տարի առաջ սա գիտական ֆանտաստիկա էր», – ասում է պրոֆեսոր Վասիմ Քասիմը: «Մենք գործնականում քանդում ենք ամբողջ իմունային համակարգը: Բուժումը շատ ծանր է, բայց երբ աշխատում է՝ արդյունքն անհավանական է»: Great Ormond Street-ի ոսկրածուծի փոխպատվաստման բաժնիչ դոկտոր Ռոբերտ Կիեզան ավելացնում է. «Հաշվի առնելով, թե որքան ագրեսիվ է այս լեյկոզը, արդյունքները տպավորիչ են: Մենք կարողացանք հույս տալ այն հիվանդներին, ովքեր արդեն կորցրել էին այն»:
Թարգմանվել է ԱԲ-ի միջոցով։
